11月2日，ST万邦（002082）对外宣布，全资子公司万邦德制药集团有限公司于近日收到美国食品药品监督管理局（FDA）针对公司自主研发的渐冻症新药WP205（高剂量甲钴胺注射液）拟开展关键注册III期临床试验的沟通交流书面反馈。
根据书面反馈，FDA基本认可ST万邦渐冻症新药WP205已有药理毒理数据及已在进行的研究内容，将充分支持启动拟开展的关键注册Ⅲ期临床试验，同时也对Ⅲ期临床方案细节提出了具体指导建议。公司将参照FDA的建议，提交支持新药在美国上市的关键注册Ⅲ期临床试验申请。
渐冻症，即肌萎缩侧索硬化症（ALS），是一种难治性神经退行性疾病，其主要特征为上、下运动神经元的变性，导致进行性骨骼肌无力，并最终引起包括呼吸功能在内的随意运动功能的完全丧失。目前针对该疾病的治疗手段非常有限，患者对于安全、有效的治疗药物有着迫切的、未满足的临床需求。
临床数据显示，ALS患者脑脊液中同型半胱氨酸水平显著升高，而甲钴胺恰好能针对这一病理环节发挥作用。ST万邦WP205沿着该科学路径开发自研高剂量甲钴胺注射液。通过大量研究，开发出了高浓度、室温稳定的甲钴胺液体制剂并申报相关专利（WP205目前处于临床试验筹备阶段，有效性尚待Ⅲ期临床试验证实）。
目前，美国暂无甲钴胺制剂获批用于ALS适应症。ST万邦WP205渐冻症新药获得FDA积极反馈，支持规划的Ⅲ期临床的启动，为加速药品在美国上市打好基础。
值得一提的是，ST万邦曾于2025年2月获得美国FDA授予的甲钴胺治疗ALS的孤儿药认定，使公司在研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持，包括临床试验费用的税收抵免；未来提交针对ALS适应症的新药上市申请时可豁免PDUFA新药申请费；优先加速审评审批资格可能性；产品若最终成功获批，将享受7年的市场独占权。
另外，ST万邦表示，本次与FDA沟通的新药临床研究，是一项“评价甲钴胺注射液在肌萎缩侧索硬化症（ALS）试验参与者中的有效性、安全性和药代动力学特征的随机、双盲、平行分组、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验”，公司将参照FDA的建议，提交支持新药在美国上市的关键注册Ⅲ期临床试验申请。（魏隋明）
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